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美国基因疗法在IVF中的应用

1. 基因治疗的发展历程

基因治疗是一种通过引入外源性遗传物质来治疗遗传疾病的技术。自20世纪60年代首次提出基因治疗的概念以来,科学家们一直在探索如何将这种理论应用于临床实践。早期的基因治疗尝试主要集中在离体基因治疗和在体基因治疗两种方式上。离体基因治疗是取自异体正常细胞或患者自身的病变细胞,在体外通过基因导入的方式修饰细胞,然后将修饰后的细胞体外扩增后回输到病人体内。而在体基因治疗则是利用非病毒或病毒载体直接将治疗基因递送到患者体内的方式来治疗疾病。

2. 基因治疗在临床试验中的进展

基因治疗在临床试验中的进展也是值得关注的。从20世纪90年代早期开始,基因治疗开始进入临床试验阶段。截至2018年末,基因治疗已在38个国家进行了2,930项试验。这些早期阶段的试验为基因治疗提供了重要的临床指导意见。其中最突出的试验包括几种原发性遗传疾病Leber先天性黑蒙症、B型血友病和X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD)的治疗。

3. 基因治疗在IVF中的应用

基因治疗在IVF(体外受精)中的应用主要是通过胚胎植入前遗传学诊断(PGD)来实现的。PGD技术可以在胚胎移植到母体之前对其进行基因诊断,从而可以选择没有遗传疾病的胚胎进行移植。这项技术最早在1990年被应用,并且在国内已经被广泛使用,以避免严重疾病或者辅助不孕症治疗。

4. 基因疗法的未来发展

随着基因疗法的不断发展,未来可能会有更多的基因疗法应用于IVF中。例如,辉瑞公司近期宣布,美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez(fidanacogene elaparvovec)用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者。这种基因疗法的应用标志着基因疗法在治疗遗传性疾病方面取得了新的进展,也为未来在IVF中的应用打开了新的可能性。

总的来说,基因疗法在IVF中的应用还处于初级阶段,但随着技术的不断进步和发展,未来有望看到更多的基因疗法应用于IVF中,以帮助不孕不育的夫妇实现生育愿望,并且可以通过基因诊断来避免遗传疾病的传递。

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